[더구루=김명은 기자] 캐나다 바이오 기업 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences, 이하 앱토즈)가 개발 중인 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 후보물질인 '투스페티닙(Tuspetinib)'이 임상시험에서 표준 치료 대비 개선된 효과를 보이며, 기술을 이전한 한미약품에 대한 기대감도 함께 높아지고 있다.

25일 앱토즈에 따르면 미국에서 진행 중인 TUSCANY 임상 1·2상에서 투스페티닙을 기존 표준 치료제인 베네토클락스(VEN), 아자시티딘(AZA)에 병용 투여한 결과 90%의 높은 완전 관해율(CR/CRh)을 기록했다. 이는 기존 표준 요법의 65%보다 훨씬 좋은 결과다.

특히 NPM1, FLT3-ITD, TP53 돌연변이를 지닌 고위험 환자군에서는 100% 완전 관해율을 기록해 주목받고 있다. 미세잔존질환(MRD) 음성률 역시 병용요법군이 70%, 표준치료군은 27.9%로 격차가 컸으며, 완전 관해 환자 중 MRD 음성률은 각각 78% 대 40.9%였다.

이는 투스페티닙을 기존 치료제에 추가했을 때 현재 의료계에서 가장 일반적으로 사용되는 치료법에 비해 암세포가 검사상 보이지 않을 정도로 사라지는 상태(완전 관해)에 도달한 환자의 비율이 상승하고, 특히 특정 유전자 변이 환자군에서 100% 관해율을 기록하는 등 유의미한 치료 효과를 나타냈다는 의미다.

이번 데이터는 40mg, 80mg, 120mg의 세 용량에서 확보된 결과이며, 앱토즈는 곧 160mg 고용량 투여군에서도 환자 등록을 시작할 계획이다. 현재까지 용량제한 독성(DLT)이나 심각한 안전성 문제는 보고되지 않았다.

윌리엄 라이스(William Rice) 앱토즈 최고경영자(CEO)는 "용량이 증가함에 따라 효과 역시 강화되고 있다"며 "삼제요법은 광범위한 AML 환자, 특히 기존 치료에 반응이 낮았던 고위험 돌연변이 환자에게도 새로운 치료 대안이 될 수 있다"고 강조했다.

이번 임상 성과는 한미약품에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보인다. 한미약품은 지난 2021년 자체 개발한 투스페티닙을 앱토즈에 기술이전했다. 이후 앱토즈에 총 1700만 달러 규모의 지분 투자를 단행하고, 추가적인 자금도 지원하며 협력 관계를 강화하고 있다.

앱토즈가 글로벌 AML 시장에서 경쟁력을 확보할 경우 한미약품은 기술료 수익, 지분 가치 상승, 투자 회수 가능성 등 다양한 방식으로 수혜를 누릴 수 있다.

한편, 글로벌 시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 AML 치료제 시장은 오는 2032년까지 37억 달러(약 5조원) 규모로 성장할 전망이다. 특히 투스페티닙이 유력한 차세대 치료 옵션으로 자리잡을 경우, 한미약품과 앱토즈 간 전략적 파트너십의 가치도 더욱 높아질 것으로 기대된다.