[더구루=한아름 기자] 한미약품 파트너사 앱토즈가 재발성·난치성 급성골수성백혈병(R/R AML) 환자를 대상으로 한 HM43239(성분명 투스페티닙) 확장 임상 1·2상 투여를 시작했다. 지난해 11월 투스페티닙 임상1·2상에서 80㎎, 120㎎, 160㎎ 용량 모두에서 완전관해 사례를 확인한 데 따른 것이다.

8일 앱토즈에 따르면 투스페티닙 확장 임상1·2상을 본격적으로 시작했다. 최근 임상에 첫 번째 대상자가 등록돼 첫 투약을 마쳤다. 이번 확장 임상은 투스페니팁의 단일투여 요법과 병용투여 요법으로 R/R AML 치료 효과와 약동학과 내성, 안전성을 확인하기 위해 계획됐다. 

이번 임상명은 앱티베이트(APTIVATE) 다중심 및 확장 단계 I/II(Phase I/II APTIVATE clinical trial of tuspetinib (formerly HM43239) in acute myeloid leukemia (AML) patients)다.

단일투여 요법 확장 임상에서는 기존 FLT3 억제제에 치료 반응이 없는 FLT3 돌연변이 환자를 포함한 AML 환자군에서 투스페티닙 효능을 확인한다. 아울러 투스페티닙과 기존 AML 치료제인 '베네토클락스'와 병용투여 임상도 진행한다.

이번 임상은 지난해 11월 투스페티닙 임상1·2상에서 80㎎, 120㎎, 160㎎ 용량 모두에서 완전관해 사례를 확인한 데 따른 것이다. 확장 임상에서도 긍정적인 결과가 도출되면 R/R AML 치료제 시장에서 경쟁력을 확보할 수 있을 것이란 전망이다. 

윌리엄 라이스 앱토즈 최고경영자(CEO)는 "이번 확장 임상으로 투스페티닙의 임상적 혜택과 역량을 입증할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다. 

한편 투스페티닙은 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)이다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

한미약품은 투스페티닙을 2021년 계약금과 주식, 상업화 마일스톤 등을 포함해 총 4억750만 달러 규모로 앱토즈에 기술수출(라이선스 아웃)했다. 투스페티닙은 지난해 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다.