오르파자임, FDA와 '아리모클로몰' 개발·시판 TYPE A 미팅 완료

[더구루=김다정 기자] 덴마크 제약기업 오르파자임(Orphazyme)이 희귀질환 치료제 아리모클로몰(arimoclomol)와 관련 미국 식품의약국(FDA) TYPE A 미팅을 완료했다. 오르파자임은 31일(현지시간) FDA와의 Type A 회의 이후 니만피크병 C형(NPC) 치료를 위한 열충격단백질 증폭제 아리모클로몰에 대한 미국 규제 상태에 대한 업데이트를 제공했다. 이번 미팅은 지난 6월 FDA가 발행한 심사완료공문(Complete Response Letter, CRL)의 핵심 주제를 논의하기 위해 열렸다. 신약허가신청서(NDA)를 지원하기 위한 추가 데이터의 필요성을 포함해 응답 서신에 요약된 주제의 잠재적 해결을 이해하는 과정이다. 앞서 FDA는 아리모클로몰에 대한 신약승인신청서 승인을 거절했다. 5-영역 NPC 임상중증도평가척도(NPCCSS)와 연하 영역에 대한 타당성과 해석을 입증하기 위한 추가적인 정성적 및 정량적 증거가 필요하다고 지적했다. 이날 FDA는 오르파자임이 추가 정보 및 분석을 제공할 것을 권장하고, NPC에서 아리모클로로몰에 대한 재제출 경로를 식별하기 위해 추가 상호 작용을 제안했다. FDA는 NPCCSS 종점에서 인지 도메인을

• 김다정 기자
• 2021-11-01 11:22