[더구루=김다정 기자] 덴마크 제약기업 오르파자임(Orphazyme)이 희귀질환 치료제 아리모클로몰(arimoclomol)와 관련 미국 식품의약국(FDA) TYPE A 미팅을 완료했다.
오르파자임은 31일(현지시간) FDA와의 Type A 회의 이후 니만피크병 C형(NPC) 치료를 위한 열충격단백질 증폭제 아리모클로몰에 대한 미국 규제 상태에 대한 업데이트를 제공했다.
이번 미팅은 지난 6월 FDA가 발행한 심사완료공문(Complete Response Letter, CRL)의 핵심 주제를 논의하기 위해 열렸다. 신약허가신청서(NDA)를 지원하기 위한 추가 데이터의 필요성을 포함해 응답 서신에 요약된 주제의 잠재적 해결을 이해하는 과정이다.
앞서 FDA는 아리모클로몰에 대한 신약승인신청서 승인을 거절했다. 5-영역 NPC 임상중증도평가척도(NPCCSS)와 연하 영역에 대한 타당성과 해석을 입증하기 위한 추가적인 정성적 및 정량적 증거가 필요하다고 지적했다.
이날 FDA는 오르파자임이 추가 정보 및 분석을 제공할 것을 권장하고, NPC에서 아리모클로로몰에 대한 재제출 경로를 식별하기 위해 추가 상호 작용을 제안했다.
FDA는 NPCCSS 종점에서 인지 도메인을 제거하려는 회사의 제안에 동의했으며, 그 결과 회사가 제공하려는 추가 요청 정보의 제출에 따라 4-도메인 NPCCSS를 사용하여 1차 종점을 다시 계산할 수 있었다.
이미 제출된 확인 증거를 뒷받침하기 위해 FDA는 생체 내 또는 약력학(PD)/약동학(PK) 데이터가 추가로 필요하다고 확인했다. 오르파자임은 FDA의 요청을 처리하기 위한 최적의 경로를 고려하고 있다.
프리스토프 부르동 오르파자임 A/S 사무국장은 "FDA가 CRL의 주제를 다룰 수 있는 정보에 대해 큰 이해를 하게 된 것을 기쁘게 생각한다"며 "우리는 FDA의 추가 정보 제출 요청과 앞으로의 접근 방식 및 잠재적 경로에 대해 논의하기 위한 추가 참여 요청에 고무됐다"고 말했다.
이어 "아직 재제출 경로를 설정하지 않았지만 FDA와 논의할 계획을 세우기 위해 노력할 것"이라며 "아리모클로몰에 대한 긍정적인 이익-위험 균형의 확립을 굳게 믿고, 조기 액세스 프로그램을 계속 지원할 것"이라고 덧붙였다.
