-
FDA, 리젠엑스바이오 '뒤쉔 근육 영양장애' 치료제 임상 승인
[더구루=김형수 기자] 리젠엑스바이오가 개발 중인 뒤쉔 근육 영양장애 치료제의 임상 시험이 연내에 시작될 전망이다.
- 김형수 기자
- 2022-01-07 11:26
-
리젠엑스바이오, 뒤센근이영양증 치료제 美희귀의약품 지정
[더구루=김다정 기자] 미국 생명공학기업 리젠엑스바이오(REGENXBIO)의 뒤센근이영양증 유전자 지료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다. 리젠엑스바이오는 22일(현지시간) FDA가 듀시엔형(Duchenne) 근이영양증 유전차 치료제인 RGX-202에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했다. RGX-202는 듀시엔과 관련된 근육 손상에 대한 개선된 저항성을 위한 표적 요법을 지원하기 위해 고유한 C-말단 도메인과 근육 특이적 프로모터를 가진 최적화된 신규 마이크로디스트로핀 이식유전자를 전달하도록 설계됐다. 이 후모물질은 리젠엑스바이오의 독점적인 'NAV AAV8' 벡터를 사용한다. 올리비에 다노스 리젠엑스바이오 최고과학책임자는 "희귀의약품 지정은 듀시엔형 근이영양증 ㅅ환자를 위한 잠재적인 새로운 치로 옵션의 필요성을 강조한다"며 "우리는 이 일회성 유전자 요법을 클리닉으로 발전시키기를 기대한다"고 말했다. 리젠엑스바이오는 올해 말까지 RGX-202에 대한 임상시험계획서(IND)를 FDA에 제출할 예정이다. 상업적 규모의 cGMP 물질은 이미 리젠엑스바이오의 서스펜션 세포 배양 제조 공정을 사용해 1000리터 용량으로 생산됐다.
- 김다정 기자
- 2021-11-23 09:46
-
1
[단독] 포스코 美 세제 중단 '직격탄'…포스코필바라리튬솔루션, 결국 '생산 조정'
51461 -
2
[단독] 삼성중공업, '2조원 규모' 대형 컨선 7척 수주…AI·디지털 트윈 신기술 적용
41411 -
3
두산에너빌리티, 美 페르미 아메리카와 '대형원전 4기' 기자재 예비공급 계약
40685 -
4
[단독] 한화오션, 노르웨이발 1.4조 '잭팟'…LNG선 4척 수주 눈앞
30206 -
5
[단독] 페루 육군 "현대로템 K2 전차 46대·K808 장갑차 99대 도입" 공식 발표
28883 -
6
[단독] HD현대중공업, 페루 해군 잠수함 공동생산·개발 APEC서 최종 서명
24786 -
7
[단독] 삼성중공업 '4조 규모' 美 델핀 FLNG 건조 LOA 수령…본계약 서명만 남아
24235
-
1
[단독] 포스코 美 세제 중단 '직격탄'…포스코필바라리튬솔루션, 결국 '생산 조정'
5 -
2
권영수 전 LG엔솔 부회장 '45년 현장'에서 얻은 깨달음..."결국 사람이 답이다"
3 -
3
네이버·두나무 합병, 없던 일 되나...논의 나온지 한 달 만에 아직도 “협력방식 미정"
1 -
4
캄보디아 달려간 이환주 KB국민은행장 “현지 사업 확대할 것”
1 -
5
DL케미칼 '크레이튼', 프랑스 베르 공장 HSBC 제품 생산 중단…USBC 집중
-
6
'사상 첫 10조' 쏜 SK하이닉스 "이번 슈퍼사이클은 달라"…장기 호황 진입
-
7
'국감 출석만 3회' 김영섭 KT 대표 "전면 위약금 면제는 조사 후 결정" 반복
-
1
두산에너빌리티, 美 페르미 아메리카와 '대형원전 4기' 기자재 예비공급 계약
156 -
2
美, 웨스팅하우스와 '800억 달러' 원전 추진...현대건설·두산에너빌 수주 기대
118 -
3
[단독] 한화오션, 노르웨이발 1.4조 '잭팟'…LNG선 4척 수주 눈앞
84 -
4
[단독] 삼성중공업 '4조 규모' 美 델핀 FLNG 건조 LOA 수령…본계약 서명만 남아
73 -
5
[단독] 삼성중공업, '2조원 규모' 대형 컨선 7척 수주…AI·디지털 트윈 신기술 적용
52 -
6
[단독] GS건설, '23조' 사우디 신도시 사업 참여…주택공사와 MOU
46 -
7
[단독] 포스코 美 세제 중단 '직격탄'…포스코필바라리튬솔루션, 결국 '생산 조정'
44
-
미국
테슬라 주요 제품 출시 임박…대규모 채용 공고
[더구루=홍성일 기자] 테슬라가 주요 신제품 양산을 앞두고 대규모 채용에 나섰다. 테슬라는 내년에 완전자율주행 로보택시 제품을 출시하며, 새로운 성장 동력으로 삼는다는 목표다. 일각에서는 규제에 의해 일부 계획이 변경될 수 있다는 우려도 나오고있다.
-
미국
실드AI, 무인 수직이착륙 스텔스 전투기 'X-뱃' 한국·일본 등 판매 추진
[더구루=홍성일 기자] 미국 인공지능(AI) 기업 실드AI(Shield AI)가 차세대 AI 기반 무인 스텔스 전투기를 한국 판매 가능성을 타진하고 있다. 실드AI는 유사시 한반도 연안 도서를 방어하는데 차세대 무인 수직이착륙(VTOL) 스텔스 전투기 'X-뱃(X-BAT)'의 탁월한 능력이 발휘될 것이라고 소개했다.
발행소: 서울시 영등포구 여의나루로 81 한마루빌딩 4층 | 등록번호 : 서울 아 05006 | 등록일 : 2018-03-06 | 발행일 : 2018-03-06
대표전화 : 02-6094-1236 | 팩스 : 02-6094-1237 | 제호 : 더구루(THE GURU) | 발행인·편집인 : 윤정남
THE GURU 모든 콘텐츠(영상·기사·사진)는 저작권법의 보호를 받은바, 무단 전재와 복사, 배포 등을 금합니다.
Copyright © 2019 THE GURU. All rights reserved. mail to theaclip@theguru.co.kr
UPDATE : 2025년 10월 29일 17시 12분
