[더구루=한아름 기자] 2026년까지 전 세계 처방의약품 매출 중 20%가 희귀의약품에서 나올 것이란 전망이 나왔다. 희귀의약품을 전문적으로 연구해온 제약사가 향후 제약·바이오 업계에서 선두를 달릴 것이란 분석이다.

26일 업계에 따르면 시장조사기관 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma)가 2022 희귀의약품 보고서(Orphan Drug Report 2022)를 통해 "2021년부터 2026년까지 희귀의약품 시장의 연평균 성장률(CAGR)은 12%로, 타 시장보다 2배 이상 빠르게 성장하고 있다"고 분석했다.

희귀의약품은 의료 사각지대에 놓인 희귀병 환자의 삶의 질을 높이는 데 쓰인다. 환자 수가 적어 기존에는 제약사가 생산하기엔 경제적으로 어렵다는 평가를 받았지만, 최근 만성 질환에 쓰이는 경우가 늘어남에 따라 업계의 이목이 쏠리고 있다. 미국 식품의약국(FDA) 등 각종 규제 당국에서 임상 시험 기간 세금 감면 혜택 등을 제공하면서 관련 치료제도 속속히 개발되고 있다.

가장 대표적인 희귀의약품 블록버스터 약물은 애브비와 존슨앤존슨이 개발한 만성 림프성 백혈병(CLL) 치료제 임브루비카다. 이 약물은 전 세계적으로 130억 달러 매출을 올려 2026년 가장 매출액이 많은 희귀의약품으로 성장할 것으로 예상된다. 특히 존슨앤존슨의 경우, 임브루비카와 다잘렉스의 출시로 2026년 총 매출의 40%가 희귀의약품에서 나올 것으로 이밸류에이트 측은 전망했다.

존슨앤존슨 외 노바티스·로슈·아스트라제네카 등 다른 대형 제약사 7곳도 마찬가지다. 이밸류에이트는 이들의 매출 중 희귀의약품이 차지하는 비중은 20%에 달한다고 예측했다.

2026년엔 10대 희귀의약품의 가치는 각각 30억 달러에서 130억 달러 수준으로, 순현재가치(NPV)는 420억 달러 이상이 될 전망이다.

이밸류에이트는 향후 4년간 줄기세포 치료제와 유전자 치료제, 유전자 가위 치료제, RNAi 치료제, 이중 항체 등 다양한 기술로 만들어진 희귀의약품이 개발될 것으로 내다봤다.

가장 기대되는 CAR-T 치료제로 키트루다와 카비크티를 꼽았다. 카바크티의 경우, 2026년 예상 매출은 17억 달러에 달한다.

희귀의약품 분야 중에서도 암 치료제가 유망한 것으로 분석됐다. 이밸류에이트는 2026년까지 희귀암 치료제 매출이 70% 성장할 것으로 예측했다. 근골격계 질환과 감염성 질환, 위장 질환 치료제의 경우, 2배 이상 늘어날 예정이다. 면역학과 피부 질환의 경우 각각 4배, 10배 이상 성장할 것으로 보인다.

이밸류에이트는 희귀의약품 약물을 전문적으로 연구하거나 희귀의약품 전문 바이오기업을 인수하는 기업들이 향후 제약·바이오 시장에서 승기를 쥘 수 있다고 덧붙였다.

이밸류에이트는 "아직 치료제가 개발되지 않은 희귀 질환만 7000개가 넘는다"며 "FDA 등 각종 규제 당국과 면밀히 협의하고 치료제를 신속히 개발하는 기업들의 성장세가 기대된다"고 덧붙였다.