아펠리스, 희귀혈액 치료제 '아펠리스' 유럽 승인 임박

CHMP '긍정적' 판매허가 권장…EU 집행위 검토 예정
미국서 '엠파벨리'로 판매…지난 5월 FDA 승인 획득

 

[더구루=김다정 기자] 미국 바이오제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 개발한 희귀 혈액질환 치료제의 유럽 승인이 임박했다.

 

아펠리스와 파트너사인 스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸 AB(Orphan Biovitrum AB)는 18일(현지시간) 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '아스파벨리'(Aspaveli)에 대해 판매 허가를 권장했다고 밝혔다.

 

CHMP는 아스파벨리를 치료경험이 없고, '솔리리스' 등 기존 C5 단백질 저해제로부터 치료약물을 전환하고자 하는 성인 PNH 치료에 사용하도록 권장했다. 이 의견에 따라 유럽연합(EU) 집행위원회는 아스파벨리 허가를 검토할 예정이다.

 

아스파벨리가 이번에 유럽에서 승인을 받으면 PNH 치료를 위한 새로운 종류의 보완 의약품이 될 전망이다.

 

이번 CHMP의 의견은 솔리리스 치료에도 불구하고 빈혈이 지속되는 성인 PNH 환자를 대상으로 16주 동안 아스파벨리의 안전성과 효능을 평가한 임상 3상'‘PEGASUS' 연구 데이터를 기반으로 한다.

 

임상 3상 결과에 따르면 치료 16주차 당화혈색소 수치가 평균 3.84g/dL 증가하고 85%에서 수혈이 불필요해지는 등 기존 솔리리스 그룹에 비해 우수한 효과를 보였다. 솔리리스 그룹에서는 수혈이 불필요해진 비율이 15%였다.

 

이 약물은 현재 미국에서 엠파벨리(Empaveli)라는 상표명으로 판매되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)는 지난 5월 PNH로 고통받는 성인 환자를 위한 단독 요법으로 승인했다.

 

아펠리스는 오르판 비오비트룸 AB와 함께 엠파벨리를 PNH 외 여러 적응증으로 확대하기 위한 개발을 하고 있다.

 

단일요법으로는 황반병성에 수반되는 지도형 위축(geographic atrophy) 치료를 위해 DERBY 및 OAKS의 두 가지 임상 3상 연구를 진행하고 있다. 또 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 임상 2상 MERIDIAN 연구도 진행할 계획이다.










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