[더구루=이연춘 기자] 미국에서 진행형핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료법 개발을 위한 대규모의 지원금이 마련됨에 따라 세계 최초의 치료제 개발가능성이 더욱 높아졌다. 국내 기업중에는 젬백스가 PSP 글로벌 임상 3상을 앞두고 있어 그에 따른 수혜도 가능할 것으로 전망되고 있어 주목된다.

28일 관련업계 및 외신에 따르면 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립노화연구(NIA)는 캘리포니아대학교(이하 UCSF)에 5년간 최대 7540만달러(한화 1000억여원)의 보조금을 집행하기로 결정했다. 이는 UC샌프란시스코의 신경퇴행성 질관 관련 보조금 중 가장 큰 규모다.

UCSF의 신경과 및 노화센터, Weill 신경과학 연구소의 의학박사인 줄리오 로하스(Julio Rojas)는 "질병의 진행을 20% 혹은 30% 만 늦춘다 해도 치료법이 없는 이 질환에는 큰 의미가 있을 것"이라며 "현재 연구중인 약물 외에도 우리는 끊임없는 새로운 약물의 시도를 통해 PSP 환자의 치료유형이 변화할 수 있기를 기대하고 있다"고 말했다.

PSP는 아직까지도 치료제가 없는 질병이다. 따라서 이번 연구는 일반적으로 증상이 시작된 후 7년 이내에 사망하는 치료 불가능한 신경 퇴행성 질환인 PSP를 앓고 있는 환자에게 새로운 희망이 될 전망이다. 

현재까지 의학계는 PSP가 뇌세포를 약화시키고 죽게 하는 타우 단백질의 축적에 의해 유발되는 것으로 보고있다. 종종 파킨슨병으로 오인되는 PSP는 운동장애라는 부분이 파킨슨병과 유사하나 PSP는 더 희귀한 병으로 분류되며 미국에서는 약 3만여명이 이 병을 앓고 있다. 환자 대부분은 50대에서 70대 사이다. 

PSP 중에서도 리차드슨 증후군이라 불리는 PSP-RS의 형태가 가장 흔하며, 증상으로는 인지부조화 외에도 느림, 뻣뻣함, 뒤로 넘어짐, 눈의 움직임 어렵고 특히 아래를 보는 것이 눈에 띄는 어려움으로 나타난다. 

현재 UCSF는 세 가지 약물을 통해 PSP의 개선에 대한 연구를 진행할 계획이다. 다만 이 약물들 중에는 근위축성 측색 경화증(ALS) 연구에 사용된 것과 유사한 것도 있어 효과가 미비할 시 즉시 중단한다는 계획하에 진행될 것이라고 아담 복서(Adam Boxer) 박사는 전했다. 

또다른 주요 연구자인 UCSF의 아담 복서(Adam Boxer) 박사는 "일반적인 임상 시험과 달리 플랫폼 시험은 첫 번째 시험이 효과가 없을 경우 연속적인 주기에서 여러 가지 새로운 치료법을 테스트하여 계속 진행할 계획"이라며 "이같은 신속한 약물변경 방식을 통해 더 빠른 기간 내에 효과적인 치료법을 식별할 수 있을 것"이라고 설명했다.

이런 가운데 최근 젬백스는 눈에 띄는 연구결과를 발표가 눈길을 끈다. 

지난 25일 Neuro2024 학회에서 발표된 젬백스의 2a임상 결과에 따르면 GV1001의 0.56mg 투약군에서 환자의 진병진행이 위약군 대비 48% 지연되는 결과를 얻었다고 보고했다. 특히 PSP-RS 유형에서는 투약군 환자가 위약군 환자대비 질병의 진행이 95%까지 지연되는 것으로 나타났다.  뿐만아니라 약물과 관련된 심각한 부작용 사례가 나타나지 않아 치료제로서의 개발 가능성은 더욱 높은 상황이다. 
 

뿐만아니라 최근에는 CurePSP 측과 긴밀한 협력을 조율하고 있는 것으로 전해지고 있어 향후 젬백스의 글로벌 임상 3상 진행에도 큰 보탬이 될 것으로 보여진다.

젬백스 관계자는 "현재 큐어PSP 측의 한국방문과 관련 일정을 조율하고 있고, 그들과 함께 글로벌 임상에 대해서도 논의할 계획"이라며 "아직 확정된 것은 없으나 이같은 시그널들이 회사에도 긍정적인 영향으로 작용되기를 기대하고 있다"고 말했다.