[더구루=김다정 기자] 암젠의 지질저하제 '레파타'(Repatha)가 미국 식품의약품(FDA)로부터 10세 이상 소아환자에 대한 콜레스테롤 저하 효과를 인정받았다.
미국 식품의약국(FDA)는 24일(현지시간) 피하주사제 타입 콜레스테롤 저하제인 레파타에 대해 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이 있는 10세 이상의 소아 환자의 치료를 위한 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 저하요법을 위한 보조제로 승인했다.
이날 FDA는 레파타를 젊은 소아 환자를 위한 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료를 위한 다른 LDL-C 저하 요법의 보조제로도 승인했다. 레파타는 이미 13세 이상의 HoFH 환자에 대한 치료제로 승인되었으며 현재 10세 이상의 환자를 위한 치료제로 이용 가능하다.
데이비드 M. 리스 암젠의 연구개발담당 부사장은 "가족성 고콜레스테롤혈증(FH)이 있는 어린이를 위한 레파타 승인은 다른 지질 강하제만으로는 높은 LDL-C를 관리할 수 없는 이들에게 꼭 필요한 보조 치료 옵션"이라고 평가했다.
유전질환인 HeFH는 전 세계적으로 250명 중 1명꼴로 발생한다. 출생 시부터 LDL-C 수치가 높으면 죽상경화성 심혈관 질환의 발병이 가속화되어 심장마비 및 기타 심혈관계 질환의 발병 위험이 전반적으로 증가한다.
레파타는 PCSK9를 억제하는 인간 단일 클론 항체로, PCSK9가 LDL 수용체에 결합하는 것을 억제해 LDL 수용체 분해를 방지하고, LDL 수용체가 간 세포 포면으로 다시 재순환하도록 한다. PCSK9와 LDL 수용체 결합을 억제함으로써 혈액에서 LDL을 제거하는 데 사용할 수 있는 LDL 수용체의 수를 증가시켜 LDL-C 수치를 낮추는 역할을 한다.
이번 FDA 승인은 HeFH가 있는 10~17세 소아 환자에서 레파타의 안전성과 효능을 평가한 'HAUSER-RCT' 임상 3b상 연구를 기반으로 한다. 한 달 동안 레파타를 사용한 결과, 위약과 비교해 기준선에서 평균 38%까지 LDL-C를 감소시켜 1차 평가변수를 충족했다.
FH 재단의 설립자이자 최고경영자인 캐서린 와일몬은 "소아 FH는 조기 관상동맥 질환으로 이어질 수 있는 인지도가 낮은 상태이기 때문에 콜레스테롤을 현저히 낮출 수 있는 추가 치료를 받는 것이 매우 중요하다"고 강조했다.
