[더구루=김다정 기자] 미국 제약사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 미국에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제의 승인에 도전한다.
아밀릭스는 2일(현지시간) 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 신약 후보물질 'AMX0035'에 대한 신약 승인신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.
이번 NDA 제출은 ALS 환자 137명을 대상으로 한 위약 대조 연구인 CENTAUR 시험의 데이터를 기반으로 한다. 임상 2상 CENTAUR 시험은 6개월 무작위 위약대조 단계와 개방표지 장기 추적 단계가 포함됐다.
이 연구에서 AMX0035를 투여받은 참가자는 6개월 무작위 단계 말에 ALS 기능 저하가 통계적으로 유의한 수준으로 느려졌다. 추적 기간 동안 위약 대조군에 비해 사망 위험이 44% 더 낮은 것으로 나타났다.
생존기간 중앙값은 AMX0035 투여군이 25.0개월, 위약군이 18.5개월로 6.5개월가량 차이를 보였다.
아밀릭스는 이미 올해 6월에 캐나다 보건부에 AMX0035의 승인 신청서를 제출했으며 올해 말까지 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)에 AMX0035에 대한 판매허가 신청서를 제출할 계획이다.
또 올해 안에 유럽과 미국에서 글로벌 임상 3상 시험 PHOENIX 연구를 진행할 예정이다. PHOENIX는 CENTAUR 시험의 결과를 기반으로 약 600명의 환자를 대상으로 AMX0035의 안전성과 효능을 평가한다.
현재 아밀릭스는 미국에서 확장 액세스 프로그램(EAP) 가능성을 모색하고 있다. 구현되는 경우 EAP는 진행 중인 3단계 PHOENIX 시험과 마케팅 애플리케이션 검토를 병행한다. EAP에 대한 추가 정보는 2021년 4분기에 제공될 예정이다.
