[더구루=김형수 기자] 미국 제약업체 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb·이하 BMS)이 실시한 연구에서 심장질환 치료제 마바캄텐(Mavacamten)의 미국 식품의약국(FDA)의 승인에 한발 더 다가섰다.

5일 업계에 따르면 BMS는 증상이 있는 폐쇄성 비후성 심근병증(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy) 환자를 대상으로 실시한 임상 3상 후속연구에서 바마캄텐이 심혈관 예후를 지속적으로 개선시킨다는 중간 결과를 제71회 미국 심장학회(American College of Cardiology) 연례 회의 과학 세션에서 공개했다.   

230여명의 참가자가 등록한 해당 연구에서는 좌심실 유출로(LVOT) 변화도, 심부전 생체지표인 NT-proBNP 등에서 임상적으로 유의미한 개선이 지속된다는 결과가 나왔다. 휴식기 LVOT 변화도는 48주차에 기준선에서 평균 -35.6mmHg ± 32.6mmHg 감소했으며, 최대 84주의 연장 기간 동안 줄어든 수치가 유지됐다. 혈청 NT-proBNP 레벨은 기준선에서 -480 ng/L의 중앙값만큼 줄어들었다. 비슷한 수준의 감소가 최대 84주의 확장 기간 동안 계속됐다.

BMS는 안전성 프로파일이 임상 3상과 일관되게 유지됐으며 장기간 동안 수행된 추적관찰 기간 동안 새로운 안전성 관련 신호는 관찰되지 않았다고 전했다. 치료 관련 부작용으로 인해 연구에 참여하는 것을 영구적으로 중단한 참가자는 10명으로 전체의 4.3%를 차지했다.

폐쇄성 비후성 심근병증은 심장 근육이 과도하게 수축하고 좌심실 충만 능력이 떨어지면서 혈액순환이 어려워지는 진행성 만성질병이다. 심방세동, 뇌졸중, 심부전, 심장 돌연사 위험 증가와 관련이 있다. 전 세계에 40만~60만명가량의 폐쇄성 비후성 심근병증 환자가 있는 것으로 추정된다. 

BMS가 개발하는 마바캄텐은 알로스테릭 조절제(Allosteric Modulator)로 심장 근육 수축을 감소시키는 방식으로 폐쇄성 비후성 심근병증을 치료한다. 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출했다. 

마리-로르 파피(Marie-Laure Papi) BMS 마바캄텐 개발 책임자는 "이같은 중간 결과는 증상이 있는 폐쇄성 비후성 심근병증 환자를 대상으로 한 장기 투여 가능성을 뒷받침하는 임상적 근거"라면서 "환자들에게 이 약을 제공할 수 있는 기회를 고대하고 있으며 FDA가 이달 말 발표할 신약허가신청(NDA)에 대한 판단을 기다리고 있다"고 말했다.